柯尔柏为​CG​T​行业​提供​差异化​解决​方案

Judith Koliwer​博士，​细胞​与​基因​疗法​市场​多​年​来​一直​快速​增长。​这​种​疗法​形式​究竟​有​何​独特​之​处？

Judith Koliwer​博士：以​目前​最​成功​的​CG​T​方法​之一​——CAR-T疗法​为​例，​其核心理念​是​从患者​体内​提取​细胞，​通过​基因​改造​使​其​在​回输​人​体后​能够​精准识别并​攻击​癌​细胞。​这​种​个性化​的​治疗​方式​为​患者​开辟​了​全新​的​治疗​与​康复​可能性，​已​拯救​了​许多​曾​一​度​陷入​绝望​的​生命。

您​如何​看待​当​前​CGT​行业​的​发展​阶段？

自2017年​取得​重大突破​——即​我​刚​提到​的​CA​R-T疗法​首​次​获批​——​以及​此​后​多​项​重要​进展​以来，​我们​正处于​指数​级​推广​的​关键​阶段。​毫无​疑问，​CGT，​或称为​先进​治疗​药品，​是​当​前​制药​行业​中​增长​最快​的​领域​之一。

仅​去年​一​年，​全球​范围内​的​获批​数量​和​销售额​均​增长​了​近​四​倍。​市场​上​已​涌​现​许多​优质且​经过​充​分验证​的​产品，​尤其​在​治疗​白血病​等​特定​癌症、​囊性​纤维化​等​遗传性​疾病，​以及​阿尔茨海​默病、​帕金​森病​等​非遗传性​疾病​方面​取得​显著​进展。

然而，​随着​行业​的​快速​发展，​巨大​挑战​也​随之​而​来：​例如，​我们​能​否​大​规模​生产​这​类​高度​复杂且​个性化​的​产品？​如何​满足​海量​的​文档​要求​和​管理​庞杂​的​数据？​又​该​如何​从​既往​治疗​经验​中​快速​高效​地​学习？

那么，​像​柯尔柏维隆​ PAS-X ​这​类​创新​软件​方案，​究竟​将​如何​帮助​我们​应对​这些​挑战？

如前​所述，​细胞​与​基因​治疗​产品​的​生产​流程充满​复杂性​——​从​细胞​采样、​定制化​生产​流程到​最终​的​患者​治疗，​每​个​环节​都​不​容​有失。​恰恰​是​这些​环节​中​潜藏​着​诸多​可能​危及​生命​的​风险，​尤其是​在​治疗​药物​与​患者​的​匹配​仍​依赖人​工操作时。

以柯尔柏维隆​PAS-X MES为​代表​的​数字化​制造​执行​系统，​可​大幅简化​“身份链​（Chain of Identi​ty）”​的​建立​与​记录​流程，​从​而确保​经过​精准​处理​的​细胞​能够​准确​送​达​对​应患者。​同时，​该​系统​通过​全​程​记录​并​监控​所有​操作​事件、​设备​状态​及​参与​人员，​有力​支撑​“监管链​（Chain of Custody）”​的​完整性​与​可​追溯性。

我们​的​客户​借此​实现​生产​流程​的​全面​数字化：​无论是​设备、​库存​与​物料​管理，​还是​通过电子​批记录​（Electronic​ Batch Recording,​ EBR）实现​生产​流程​标准化​存档，​抑或是​借助​主​批​次​记录​（Master Batch Records, MBR）​进行​生产​配方​管理​——​系统均​能​实时​采集​全​流程​数据，​并​提供​所有关​键​信息，​助力​企业​实现​全程​可控、​全程​可溯​的​智能​化​生产。

最​后​值得​一​提​的​是：​当所有​数据​实现​数字化​后，​企业​便​能够​快速​灵活​地​应​对​新​的​情况，​例如​在​CO​VID​-​19​大​流行​期间​所​展现​的​应变​能力。​同时，​随着​新​发现​不断​涌现，​相关​法规​环境​也​在​持续​演进，​例如​美国​食品​药品​监督​管理局​（FDA）​和​欧盟​药品​管理局​（EMA）​的​审批​标准​正在​相应​调整。

高昂​的​单次​治疗费​用​被​认为​是​制约​细胞​与​基因疗法​被​广泛​应用​的​主要​障碍。​PAS-X​软件​解决​方案​能​否​为​CGT​成为​主流​疗​法铺​平道路？

考虑​到​每​次​细胞​与​基因​疗法费​用​常​高​达​六​位数，​业界​显然​面临​双​重​压力：​既要​提高​治疗​成​功率，​又​需降​低​治疗​成本。​其中，​减轻​医护​人员​负担​是​关键​一​环。​当前​CGT​市场​的​扩张​速度​远超​企业​培养​和​招聘​合适人​才​的​能力。

因此，​通过​数字化​手段​解放现​有​工作​人员​的​时间​显​得​尤​为​重要​——​让​他们​能​专注于​核心​CGT​产品​的​工作，​同时​为​企业​提供​规模化​生产​的​可能。​流程​数字化​在​此​发挥​着​关键​作用：​例如​通过​流程​中​的​自动化​计算，​运用​成​熟算法​辅助​处方​决策；​通过​扫描​条码​获取​信息​替代​人​工记录，​大幅​减少​文档​记录​工作量。​另​一​个​重要​方面​是​流程​标准化​——​由于​原料​来源​可能​存在​高度​差异性，​这​已​成为​行业​面临​的​主要​挑战。

借助​数字化​系统，​可以​精准定​义​生产​流程​中​的​灵活性：​在​哪些​节点​可以​设置​不同​路径？​系统应​在​何时何​地​提供​信息，​以​便​工作​人员​基于​此​做出​决策？​生产​流程​中​哪些​环节​是​固定​的，​只​能​通过​文件​化​偏差流程​进行​修改？​通过​采集​数字化​数据，​这​种​方法​可​进一步​用于​流程​优化​与​迭代​标准化。

那么​PA​S​-X​是否​也​能​支持​数字化​数据​的​评估？

毫​无​疑问。​通过PAS-X数​据​访问与PAS-X Savvy工具，​我们​可以​整合、​可视化​并​分析​来自​多源​（包括​PAS​-X外部​系统）​的​数字化​数据。​这​使​我们​能够​评估​海量​数据，​甚至​借鉴既​往​治疗​的​学习​成果​来​优化​流程。​需​考量​的​参数​与​待评估​的​流程​环节​如此​繁多，​数字化​系统​无疑​能​极​大减轻​工作​负担。​通过​这​种​方式，​我们​也​提升​了​治疗​成功率​——​这​正​是​我们​的​驱动力。​我们​确实​能​为​患者​创造​差异化​价值。

能​否列​举柯尔柏​已​开展​合作​的​客户​案​例？​合作​模式​是​怎样​的？

柯尔柏​是​制药、​生物​技术​及​细胞​与​基因​疗法​领域​数字化​制造​执行​系统​的​技术​先锋，​为​全球​前沿​的​CGT​企业​提供​支持。​例如，​国际​活跃​的​细胞​疗法​生产​商​武田制药，​在​其剑​桥​基地​采用​ PAS-X MES 制造​执行​系统​进行​数据​与​技术​转移；​中国​疫苗​生产​商​沃森​生物，​在​其玉溪​的​数字​化工厂​也​全面​采用​ PAS-X MES ​系统。​此外，​我们​与​初创​企业​的​合作​正在​快速​增长。

我们​的​每​一​位​客户​都​具备​深厚​专业​底蕴。​无论是​通过​双​边​交流、​行业​会议​还​是​商业​合作​平台，​我们​都​持续​推动​深度​思想​碰撞​与​相互​学习。​柯尔柏正​通过​与​Hypertrust患者​数据​护理、​TrakCel​及​Vineti​等​企业​的​战略​合作，​专项​打造​供​应链平台​专业​能力。

我们​的​目标​是​通过​为​生产​与​物流解决方案​建立​标准化​接口，​提升​细胞​与​基因疗法​生产​的​效能​与​透明度，​同时​构​建整​合多​层级、​多​参​与​方​的​数字化​生产​规划​生态​系统。

未来​几​年​细胞​与​基因疗法​行业​将​如何​发展？

市场​活力​将​持续​增​强​——​行业​将​日益​聚​焦​同​种​异体​疗法。​目前​自体​疗法​（基于​改造​患者​自身细胞）​仍然​是​行业​的​重点，​而​在​同​种​异体​方案​中，​患者​将​接受​来自​健康​供体​或​细胞库​的​特制​细胞。​单个​供体​可惠​及​整个​患者​群体，​这​为​规模化​与​批量​疗​效​带来​新​机遇​的​同时，​也​带来​了​副作用​及​数​据​处理​等​新型​风险。​可以​预见，​行业​正​经历​深​刻​变革。​在​应​对​广泛​疾病​的​征程​中，​我们​才​刚刚​开始​释放​技术​潜能。

想​深入​了解​这​一​领域？​欢迎​访问​柯尔柏体验​中心​（Körber Xperience）。