„Wir können für die Patienten einen Unterschied machen.“

Frau Dr. Koliwer, der Markt für Zell- und Gentherapien (CGT) wächst seit Jahren rasant. Was macht diese Therapieform so außergewöhnlich?

Dr. Judith Koliwer: Die Grundidee einer der erfolgreichsten CGT Ansätze, der CAR-T Therapie, besteht darin, erkrankten Menschen Zellen zu entnehmen und diese genetisch so zu verändern, dass sie – zurück in den Körper der Erkrankten injiziert – gezielt Krebszellen finden und bekämpfen können. Diese personalisierte Therapieform eröffnet ganz neue Behandlungs- und Heilungschancen für Patienten. Schon heute können so zahlreiche Menschenleben gerettet werden, für die bis vor Kurzem kaum Hoffnung bestand.

In welchem Stadium sehen Sie die CGT zurzeit?

Nach einem großen Durchbruch im Jahr 2017 – der ersten Zulassung der eben erwähnten CAR-T Therapie – und einigen weiteren großen Fortschritten seither befinden wir uns gerade inmitten einer Phase der exponentiellen Implementierung. CGT, bzw. ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products), sind derzeit zweifellos der größte Wachstumsmarkt innerhalb der Pharmabranche. Allein im letzten Jahr stiegen sowohl die Zahl der Zulassungen als auch das Umsatzvolumen weltweit um rund das Vierfache. Es gibt zahlreiche gute und gut erprobte Produkte am Markt, vor allem bei der Behandlung bestimmter Krebsarten wie Leukämie, Erbkrankheiten wie Mukoviszidose oder nichterblichen Krankheiten wie Alzheimer oder Parkinson. Zugleich ergeben sich mit dem Branchenwachstum massive Herausforderungen: Wie lassen sich diese hochkomplexen und personalisierten Therapieformen in großer Zahl herstellen? Wie bewältigen wir die umfangreichen Dokumentationspflichten und die riesigen Datenmengen? Und wie lernen wir zügig und effektiv aus bisherigen Therapieerfahrungen? 

Wie genau können innovative Software-Lösungen wie die Werum PAS-X Software-Produkte von Körber helfen, diese Herausforderungen zu bewältigen?

Die Produktionsprozesse in der Zell- und Gentherapie sind wie gesagt hochkomplex – von der Zellentnahme über das maßgeschneiderte Therapeutikum bis zur eigentlichen Behandlung des Patienten. Hier liegen zahlreiche Fehlerquellen, die potenziell lebensbedrohlich sind – gerade wenn die Zuordnung von Therapeutikum und Patienten manuell verläuft. Digitale Manufacturing Execution Systeme wie Werum PAS-X MES vereinfachen sowohl Etablierung als auch Dokumentation dieser Chain of Identity enorm und können somit dabei helfen sicherzustellen, dass die richtigen Zellen bei den richtigen Patienten ankommen. Zugleich unterstützen sie die Chain of Custody, indem alle Ereignisse, die genutzten Geräte und Prozessbeteiligten während des gesamten Prozesses erfasst und überwacht werden. Unsere Kunden digitalisieren den gesamten Produktionsprozess, sammeln alle anfallenden Daten und erhalten alle notwendigen Informationen in Echtzeit – ob bei der Equipment-, Lager- und Materialverwaltung, der Dokumentation des Prozesses mit Electronic Batch Recording (EBR) oder der Verwaltung von Herstellvorschriften mit den Master Batch Records (MBR). Und schließlich: Wenn alle Daten digital vorliegen, können Sie schnell und flexibel auf neue Rahmenbedingungen, wie beispielsweise während der COVID-19 Pandemie, reagieren. Und die Rechtslage ist für diese neuen Therapien ebenfalls in Bewegung, da auch die Zulassungskriterien der zuständigen US-Behörde FDA und der EU-Behörde EMA bei neuen Erkenntnissen angepasst werden.

Die hohen Kosten pro Therapie gelten als Haupthindernis für eine breitenwirksamere CGT-Nutzung. Können die PAS-X Software-Lösungen der CGT den Weg zur Mainstream-Therapie ebnen?

Natürlich ist angesichts von oft sechsstelligen Summen pro Therapie der Druck hoch, sowohl die Erfolgsaussichten zu maximieren als auch die Kosten selbst zu senken. Ein wichtiger Aspekt ist hierbei die Personalentlastung. Der CGT-Markt wächst viel schneller, als Unternehmen geeignetes Personal ausbilden und einstellen können. Umso wichtiger ist es, die vorhandenen Expertinnen und Experten so zu entlasten, dass ihnen möglichst viel Zeit für die eigentliche Therapiearbeit bleibt und den Unternehmen Möglichkeiten zum Hochskalieren bietet. Die Digitalisierung der Prozesse kann hierbei eine Schlüsselrolle spielen, indem beispielsweise Berechnungen innerhalb des Prozesses automatisiert und bekannte Algorithmen für die Vorgabe von Entscheidungen genutzt werden. Zudem lässt sich der Dokumentationsaufwand deutlich reduzieren, etwa durch Auslesen von Informationen aus Barcodes anstelle manueller Dokumentation. Ein weiterer wichtiger Aspekt ist die Standardisierung der Prozesse – eine große Herausforderung, da das Startmaterial sehr variabel sein kann. Digitale Systeme erlauben, die Flexibilität innerhalb des Prozesses genau zu definieren: An welchen Stellen sind verschiedene Wege möglich? Wo soll das System Informationen bereitstellen, auf Grund derer Experten Entscheidungen treffen können? An welchen Stellen ist der Prozess festgelegt und nur im Rahmen einer dokumentierten Abweichung änderbar? Durch das Sammeln der digitalen Daten kann dieser Ansatz dazu genutzt werden, den Prozess dann weiter zu optimieren und iterativ zu standardisieren.

Kann PAS-X auch die Auswertung der digitalen Daten unterstützen?

Definitiv. Die digitalen Daten können beispielsweise mittels PAS-X Data Access und PAS-X Savvy aus verschiedenen Quellen, auch außerhalb von PAS-X, zusammengeführt, visualisiert und analysiert werden. So lassen sich große Datenmengen auswerten und Lernergebnisse aus bisherigen Therapien einbeziehen, um den Prozess zu optimieren. Dabei gilt es so viele Parameter zu beachten und Verfahrungsschritte zu evaluieren, dass digitale Systeme eine große Erleichterung sind. Auch so steigern wir den Therapieerfolg – und das treibt uns letztendlich an. Wir können für die Patienten wirklich einen Unterschied machen. 

Können Sie Beispiele für Kunden nennen, mit denen Körber bereits zusammenarbeitet – und wie funktioniert die Zusammenarbeit?

Körber ist Marktführer für digitale Produktionsmanagementsysteme für Pharma-, Biotech- und Zell- & Gentherapiehersteller und arbeitet für führende Unternehmen auf der ganzen Welt. Der international tätige Zelltherapiehersteller Takeda nutzt etwa PAS-X MES für den Daten- und Technologietransfer an seinem Standort in Cambridge. Und auch Chinas Impfstoffhersteller Walvax Biotechnology setzt in seiner digitalen Fabrik in Yuxi voll auf PAS-X. Darüber hinaus wächst unsere Kooperation mit Start-ups rasant. Alle unsere Kunden verfügen über hohe Expertise auf allen Ebenen. Wir tauschen uns intensiv aus und lernen kontinuierlich voneinander – ob bilateral, auf Branchen-Konferenzen oder Partner-Plattformen. Bei Körber entwickeln wir unsere Expertise bei Lieferketten-Plattformen durch strategische Partnerschaften mit Anbietern wie Hypertrust Patient Data Care, TrakCel und Vineti gezielt weiter. Unser Ziel dabei: mit standardisierten Schnittstellen für Fertigungs- und Logistiklösungen CGT-Produktionsleistung und -Transparenz zu erhöhen und umfassende Ökosysteme für die digitalisierte Fertigungsplanung zu kreieren, die alle Ebenen und Akteure integrieren.

Wie wird sich CGT-Branche in den kommenden Jahren weiterentwickeln?

Die Marktdynamik wird weiter wachsen – und sich verstärkt auch auf allogene Therapieformen fokussieren. Bislang waren autologe Therapien führend, basierend auf der Veränderung körpereigener Zellen. Bei der allogenen Variante werden Erkrankte mit spezifisch angepassten Zellen gesunder Spender oder Zellbanken therapiert. Ein Spender kann so eine ganze Gruppe von Erkrankten versorgen. Das verheißt neue Chancen bei Skalierung und Massenwirksamkeit, aber auch neue Gefahren, etwa bei Nebenwirkungen und Datenverarbeitung. Sie sehen, es bewegt sich viel. Beim Kampf gegen Volkskrankheiten fangen wir gerade erst an, unser technologisches Potenzial voll auszuschöpfen.

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